“我们的基因疗法修复了患有X-SCID婴儿的免疫功能 ， 这是前所未有的 。 ”共同领导该研究的Harry Malech博士说 。

　　X-SCID是一种只影响男性的疾病 ， 也称泡泡男孩病 ， 由IL2RG基因突变引起；患者抗感染免疫细胞未发育或功能异常 ， 极易受到严重感染 ， 因此需要对未经治疗的患者进行隔离 。 如果在出生第一年不治疗 ， 这种疾病将致命 。

　　目前 ， 患有X-SCID的婴儿通常接受造血干细胞移植治疗 ， 最理想的供体是基因匹配的兄弟姐妹 。 然而 ， 只有不到20%患X-SCID的婴儿能够找到这样的捐赠者 。 没有匹配兄弟姐妹的X-SCID患儿通常接受来自父母或其它供体的移植 ， 这虽然能挽救生命 ， 但往往只能部分恢复免疫力 。 这些患者需要终身治疗 。

　　为了更好地修复X-SCID患者的免疫功能 ， 来自NIH国家过敏和传染病研究所（NIAID）和St. Jude儿童研究医院的科学家们开发了一种实验性的基因疗法 ， 希望将正常拷贝的IL2RG基因插入到患者自身的造血干细胞中 。

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