国内首个和唯一一个脊髓性肌萎缩症治疗药物获批( 二 )

诺西那生钠注射液获得国家药品监督管理局批准是基于超过300位包括婴儿期发病和迟发的SMA患者参与的SMA领域最大的临床研究数据 。 “我们感谢中国监管机构通过优先审评审批程序批准了诺西那生钠注射液 , 使之成为中国首个和唯一一个治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的药物 。 ”渤健公司全球首席执行官冯纳玺(Michel Vounatsos)先生表示:“SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传因素 , 也是导致成人残疾的重要原因 。 我们正在与政府机构、医学界、患者组织积极合作 , 使更多SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗 。 “