全球神经科学领域的先锋渤健公司近日宣布 ， 诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准 ， 用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy ， 以下简称SMA) 。 5q SMA是该病最常见的形式 ， 约占所有SMA病例的95% 。 诺西那生钠注射液是在中国首个也是唯一一个获批治疗SMA的药物 。

----国内首个和唯一一个脊髓性肌萎缩症治疗药物获批//----

渤健Biogen总部 。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 ， 以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征 ， 从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力 。 最终 ， SMA患者可能丧失行走能力 ， 并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能 ， 从而导致重大的医疗干预和护理帮助 。 如果不进行治疗 ， 大多数患有最严重疾病类型的婴儿在没有呼吸干预的情况下 ， 无法活到两岁 。

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