“今年2月 ， 诺西那生钠注射液通过优先审评审批程序在中国获批 ， 该药物的快速获批体现了中国政府对于罕见病临床急需用药的重视 。 ”渤健公司亚太区总裁温浩基先生表示 。 “在药物获批2个月之后 ， 我们非常高兴地看到中国SMA诊治中心联盟成立并获得全国25家医院的共同参与 。 我们正在积极致力于与各方合作 ， 提升治疗可及性 ， 使更多中国SMA患者能获益于诺西那生钠注射液治疗 。 ”

诸多挑战阻碍我国SMA诊治发展

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病 ， 以脊髓和下脑干中运动神经元的丢失为特征 ， 从而导致严重的、进行性肌肉萎缩和无力 。 最终 ， SMA患者可能丧失行动能力 ， 并且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能 ， 从而导致重大的医疗干预和护理帮助 。 如果不进行治疗 ， 大多数患有较严重疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干预的情况下 ， 无法活到两岁 。 ^[1]

长期以来 ， SMA在中国的诊治存在诸多挑战 ， 包括疾病知晓程度低 ， 接受神经肌肉病专家诊治和基因检测的渠道少 ， 缺乏有效治疗药物 ， 患者缺乏规范化长期随访、管理等 。 这些挑战严重阻碍了我国SMA诊疗的发展 ， 也让SMA患者及家庭面临困境 。

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