Liu解释说 ， “在最后的实验阶段 ， 他们证实了大约20%的编辑阈值（editing threshold）对减轻小鼠所患的这种疾病是必要的 。 这种碱基编辑策略的效率远远超过这一基准 。 该方法有望成为潜在的一次性治疗SCD甚至可能是一次性治愈SCD的基础 。 ”
这些作者和其他合作伙伴正在努力将这一概念安全有效地推进到更多的临床前研究中 ， 最终目标是惠及患者 。
参考资料：Gregory A. Newby et al. Base editing of haematopoietic stem cells rescues sickle cell disease in mice. Nature, 2021, doi:10.1038/s41586-021-03609-w.
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