“药物可及性”是最大困难 13种罕见病药物无医保支付( 二 ) 当前

对于罕见病患者及家庭来说，贫困和疾病交织，严重的疾病负担与艰难的社会融合形成了难以打破的恶性循环。

162种罕见病药物仅83种中国上市

报告指出，截至2018年12月，《第一批罕见病目录》中74种罕见病在美国或欧盟、日本有以这74种罕见病为适应证的药品获批上市并产生实际销售。具体来说，74种罕见病在全球共上市162种治疗药品(以化学分子实体计)。在这162种治疗药品中，有83种(51%)已在中国上市，可治疗53种罕见病。但在中国明确以罕见病适应证注册的药品仅有55种，仅涉及31种罕见病。在这55种药品中，仅有29种药品被纳入国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(以下简称“国家医保目录”)，涉及18种罕见病。

此前，罕见病药物的上市面临诸多阻碍：首先，罕见病药物对应的患者群体数量少，企业很难判断收益，因此也缺乏研发、仿制及生产罕见病药物的动力；其次，注册准入环节投入不确定，为开展临床试验所需要投入的时间和资源无法预判；此外，部分类别的药物还存在政策不明确的问题。

而医保支付环节也存在“不确定”性，如果没有明确的罕见病保障机制，能够支付得起药物治疗费用的患者数量将更加有限。对于定价高昂的罕见病药物，国外制药企业进入中国保持高价还要面临着道德拷问和伦理困境。在不确定的市场环境下，制药企业往往选择沉默。